Krebserkrankungen im Kindes- und Jugendalter sind relativ selten. Jährlich werden in Deutschland etwa 2.100 Neuerkrankungen bei Kindern und Jugendlichen bis 18 Jahren registriert. Ein Großteil der Erkrankungsfälle geht offensichtlich auf spontane genetische Veränderungen zurück. Inzwischen sind auch erblich bedingten Erkrankungen in der Kinderonkologie bekannt, jedoch noch relativ unerforscht.
Die Heilungschancen haben sich seit den 1980er Jahren drastisch verbessert. Nach Angaben des Deutschen Kinderkrebsregisters können trotzdem je nach Erkrankungsart bis zu 30% der jungen Patienten nicht geheilt werden. Wissenschaftler gehen davon aus, dass diese Kinder und Jugendlichen aufgrund von individuellen genetischen Konstellationen sehr spezielle Therapien benötigen.
Für Kliniken und Forschungseinrichtungen ist es relativ aufwendig und kostspielig, diese Konstellationen näher zu beschreiben, zu verstehen und die passenden Therapiemöglichkeiten zu identifizieren. Zusätzlich ist die Erprobung neuer, experimenteller Therapiemöglichkeiten in frühen klinischen Studien häufig limitiert durch geringe Fallzahlen und unzureichende Anbindung der kinderonkologischen Zentren in Deutschland. Frühe klinische Studien können daher häufig nur schleppend vorangebracht und die Erfolgsraten von weiteren klinischen Studien kaum gesteigert werden.